先声药业多项创新进展令人期待！新冠小分子口服药物SIM0417引发关注

2022年4月15日，先声药业举行英语专题会议，会议宣布了先声创新全面转型后的一些进展，令人期待。

01:重点项目研发管道全面进展引起关注。

在研发日，先生制药向全球投资者介绍了该公司的一些进展，涵盖了管道的整体情况。即将上市的产品将集中在研发产品、3CL靶点新冠肺炎小分子口服药品等方面。

曲拉西利是一种全面的化疗骨髓保护药物，在中国肿瘤化疗市场具有巨大的潜力，并获得了中国食品药品监督管理局的优先考虑，预计将在今年内获得批准和上市。从IND到NDA仅10个月，已成为临床开发效率的典范。

自主研发的新药必须在第一个完整的财完整的财年销售额大幅增长，带来神经系统业务收入15.43亿元，同比增长119.3%，突出商业化能力。同时，根据患者的需要，必须提前布局必须的新舌片，可以实现与必须的新顺序治疗。作为核心品种，建立中风多机制全病程药物矩阵，为公司锁定中风优势领域。

与中国科学院上海药品研究所合作开发的3CL靶点新型冠状病毒-19小分子口服药物在中国同类产品中首次获得临床批准。从签订合同到获得IND批准只需4个月。2022年4月初，首例受试者已被使用，所有受试者将于5月完成。

公司研发管道近60条，临床研究项目20个，涉及潜在创新药物17种。

多元化拓展国际化边界，BD引进研发出海，组建具有丰富海外跨国经验的高管团队。

02:注重差异化、更有效，转型成果显著。

在差异化、更有效的指导下，先生正在实施向创新2.0转型的战略。自主研发+合作开发双轮驱动，重点关注肿瘤、神经系统和自身免疫三个领域，积极布局未来临床需求重大的疾病领域。

先声在中国上市了五种具有差异化价值的创新药物。2021年，创新药物销售收入占集团总收入的62.4%。2021年，先声研发投资14.17亿元，占总收入的28.3%，创建了近60条创新研发管道，成为以创新研发为驱动的中国制药企业。

近年来，创新研发投资始终以患者需求为导向，聚焦患者数量多、预后差的严重疾病，寻求FIC、BIC创新机会，积极拓展上市创新药物的新适应症，强调研发新项目与现有产品的协调互补，不断提升产品线和研发管道的整体价值。

在肿瘤免疫双抗、多特异抗体、合成致死、人工智能药物、Treg融合蛋白、自免抗体偶联药物(ADC)等前沿技术领域布局了多个品种，有望带来更具临床价值的创新。在刚刚结束的美国癌症研究协会(AACR)年会上，包括六项临床前研究，其中包括PRMT5抑制剂在内的两项研究入选会议口头报告。2022年，该公司预计将增加近10个IND，其中一半以上是自主研发的。

03：新冠小分子口服药SIM017引起关注。

为应对新冠肺炎疫情对人类健康的重大挑战，与上海药物研究所合作开发的新冠肺炎小分子口服药物SIM0417，率先展开了抗新冠肺炎感染药物研究的前瞻性布局，并获得了IND批准。近日，该项目I期临床研究已在山东省千佛山医院完成首例受试者给药。

SIM0417是一种口服小分子候选药物，用于复制必需的关键蛋白酶3CL，用于新型冠状病毒(SARS-CoV-2)。在临床前研究中，SIM0417的安全性、药代动力学特性、广谱抗病毒活性等几个关键指标都表现出了良好的效果，特别是对于包括野生型、德尔塔株、奥密克戎株在内的各种新冠变异株，都具有良好的抗病毒活性，可以抑制肺部和脑组织中的病毒复制，保护病毒感染引起的组织损伤。

这也是中国第一个被批准用于新冠肺炎的口服3CL抑制剂，拥有完全自主的知识产权。口服小分子药物便于储存、运输和给药，在应对大规模疫情时具有先天优势。根据计划，SIM0417的I期临床研究将在5月底前完成所有受试者的给药工作。

04：曲拉西利展示了先声速度必须先引领脑卒中优势矩阵。

曲拉西利是开发的CDK4/6短效可逆抑制剂曲拉西利在中国进行了三阶段临床试验，用于治疗小细胞肺癌、结直肠癌和三阴性乳腺癌。其中，小细胞肺癌的注册研究已达到主要研究目的地，进一步证实了曲拉西利的安全性和有效性，并保护了我国小细胞肺癌化疗患者的全骨髓。

因此，曲拉西利有望成为化疗伴侣，取代各种红白药物，降低化疗的毒性，提高化疗的效率。该项目从INDD提交到NDA只用了10个月时间，上市申请获得了优先审查，预计下半年将在中国获得批准，体现了高效的临床执行能力。

在神经系统治疗的另一个重点领域，中风的死亡率和致残率非常高。中国每年有330万新患者，这是一个主要的临床需求领域。多年来，中风治疗领域得到了深入的培育，形成了上市药物和正在研究的药物的多机制深度矩阵。

作为2015年全球唯一获批上市的中风新药，首先必须获得优秀的市场反应，上市一年帮助中国AIS患者超过60万。Stroke杂志发布了关键的III期研究(TASTE)阳性结果。

上市后四期研究(TASTEII)与血管再通治疗联合使用的研究已经开始进入受试者群体，对出血性中风的临床探索也将于6月开始。同时，新舌下III期注册研究即将完成，核心临床数据有望在年内公布。口服+注射序贯治疗有望覆盖从院外急救到院内治疗的缺血/出血性中风的整个病程，确保患者得到更早的治疗更充分。

AQP4抑制剂SIM0307肿，先声与Aeromics合作开发了AQP4抑制剂SIM0307，已进入我国I期临床实践。AVLX-144靶向突触后支架蛋白PSD-95，即将在中国提交IND申报。

此外，第一声音通过与vivoryon的合作进入阿尔茨海默病(AD)领域。第一个口服小分子SIM0408在中国获得了IND批准，并计划在一年内完成中国I期临床实践，并加入全球II期研究。这种化合物作用于AD核心病理Aβ通路，具有差异化优势。它有望为中国近千万患者带来新的治疗药物。

未来，先声将继续实施全球市场的创新和R&D战略，聚焦更有效，坚持差异化，打造全球可持续增长力量。